腫瘤篩查項(xiàng)目的有效性研究一般要經(jīng)歷以下五個階段：第Ⅰ階段，探索對惡性腫瘤臨床前期病癥有較高識別度的早篩查方法（影像學(xué)或生物標(biāo)志物）。該階段主要采用病例特征分析或?qū)嶒?yàn)室研究。第Ⅱ階段，篩檢方法準(zhǔn)確性評價(jià)，論證和比較篩查方法的真實(shí)性、信度和預(yù)測概率，以及可能發(fā)生的負(fù)面效應(yīng)，該階段可采取臨床病例-非病例、橫斷面或前瞻隊(duì)列設(shè)計(jì)。第Ⅲ階段，設(shè)立對照的干預(yù)實(shí)驗(yàn)，這一階段研究要求設(shè)計(jì)嚴(yán)謹(jǐn)科學(xué)，需要設(shè)置對照組，有較大樣本量，通常采取多中心的研究方式。可評價(jià)篩檢方案的近期效果，如早診斷能發(fā)現(xiàn)癌前病變，則可將腫瘤發(fā)病率作為觀察結(jié)局；如早診斷能發(fā)現(xiàn)可干預(yù)的癌早期，則可將晚期癌的發(fā)生率作為觀察結(jié)局。第Ⅳ階段，特定人群篩檢示范區(qū)，這一階段多為社區(qū)類實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)，主要研究干預(yù)措施在實(shí)際環(huán)境中的運(yùn)作機(jī)制，并連續(xù)觀察中、遠(yuǎn)期篩查效果指標(biāo)，如晚期癌發(fā)生率、患者生存時間、死亡率。第Ⅴ階段，驗(yàn)證和應(yīng)用，即擴(kuò)大干預(yù)地區(qū)的研究，這一階段可采用觀察性研究的方法，如回顧性隊(duì)列研究和病例對照研究來評價(jià)篩查項(xiàng)目實(shí)施較長一段時間后的遠(yuǎn)期效果，如降低人群腫瘤歸因死亡率的情況、延長患者生存時間的情況；此外，還可以在群體的水平上運(yùn)用生態(tài)學(xué)地區(qū)比較研究和時間序列研究來評價(jià)篩查項(xiàng)目實(shí)施前和實(shí)施后人群腫瘤歸因死亡率改變的情況。